70万的救命药，澳洲280元
来源：未知
编辑：adminho
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时间：2023-06-07
湖南省怀化市溆浦县一户家庭的孩子患上脊髓性肌肉萎缩症（SMA），而治疗这种疾病所需的特效药价格高达70万元一瓶。这种药是完全自费的，对于绝大多数家庭来说是无法承担的费用。这引发了社会的愤怒和广泛的讨论，许多人对药品的高价表示愤怒和不解。
人们通过互联网追踪了这种药在国外的售价，发现在澳大利亚，同样的治疗药物只需41美元，相当于人民币280元左右，而在日本几乎是免费的。这使得医院高价销售这种药物的行为显得更加离谱。
国家食药监总局对社会的质疑作出了回应，但问题的根源和责任仍未得到解决。质疑国家是否有《反暴利法》，以及药品价格是否应受到管理和限制。人们担忧孩子的生命问题没有得到解决。
呼吁社会关注和解决这一问题，并强调在面对事关人命的问题时，任何冷漠都是在纵容犯罪。它提出了对于高价救命药物所面临的困境和选择的质疑，并指出这不是极端小概率事件，很多人在天价救命药面前不得不放弃。
这种药物与一种罕见儿童疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）有关，该病在新生儿中的发病率约为1/6000-1/10000。SMA是一种常染色体隐性遗传病，通常患儿的父母都是携带者。
患儿最初会出现无法蹬腿、坐不起来的症状，随后很快会出现呼吸和吞咽障碍，而且容易患肺炎。每一次肺炎，每一次咳痰，都有可能夺走孩子的生命。他们只能依靠咳痰机和呼吸机维持脆弱的生命。如此年幼的孩子就承受了无法忍受的痛苦。
2018年5月，SMA被列入国家卫生健康委员会等部门制定的《第一批罕见病目录》。2018年9月，"诺西那生钠注射液"作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。2019年2月，该药获得中国的优先审评审批，2019年4月28日在上海上市。该药成为中国近1600名SMA患儿的唯一救命稻草。
一、、药物研发与价格问题
针对罕见病的药物研发一直面临挑战。由于罕见病患者数量较少，药物研发的成本往往较高，导致药价居高不下。
对于脊髓性肌萎缩症，目前已有一种可以一次性治愈的药物Zolgensma在美国获批上市。然而，该药的价格昂贵，对于大多数患者来说无法承受。
针对这个问题，一些国家和组织开始探索采取创新的解决方案。例如，一些国家采取了风险共担的模式，与药企签订付费-by-result（按疗效付费）的合同。药企在药物疗效得到确认后，再向国家收取费用。这种模式能够减轻患者的负担，同时鼓励药企进行创新研发。
此外，一些国家还鼓励药物研发机构和药企之间进行合作，共享研发成果和资源，降低药物研发的成本，以期推动罕见病药物的研发和上市。
二、社会关注和舆论压力
社会关注和舆论压力对于推动罕见病药物的合理定价和保障患者权益起到重要作用。当一种药物的高价和患者困境引起公众关注时，舆论的声音会促使政府、医保机构和药企重视并采取行动。
公众可以通过各种渠道发表意见和呼吁，推动相关部门加大研发和审评审批工作，同时争取药物的纳入医保范围，以便更多患者能够获得合理的治疗。
三、科学进步和新技术的应用
科学的进步和新技术的应用也有望为罕见病患者带来希望。随着基因疗法和基因编辑技术的发展，治疗罕见病的前景越来越广阔。这些新技术可能会为患者提供更有效、更个性化的治疗方法，从根本上改变疾病的七、国际合作与信息共享
罕见病是全球性的问题，国际合作和信息共享对于加快罕见病研究和治疗的进展非常重要。各国可以加强合作，共同推动罕见病药物的研发和创新。通过共享研究成果、数据和经验，可以避免重复劳动，提高研究效率，并加速新治疗方法的出现。
一些国际组织和平台已经致力于促进罕见病领域的合作和信息共享。例如，欧洲罕见病联盟（EURORDIS）是一个非营利组织，旨在促进全球范围内的合作，提高罕见病研究和治疗的质量和可及性。类似的组织和平台在其他地区也有类似的作用。
四、教育与意识提高
教育与意识提高在解决罕见病问题中扮演着重要的角色。提高医生和医疗专业人员对罕见病的认识和了解，能够更早地诊断和治疗患者，提高治愈率和生存率。同时，公众的意识提高可以促使社会更关注罕见病患者的需求和权益，推动政策和资源的调配。
通过在医学教育中增加罕见病的内容，提供相关培训和持续教育，可以帮助医生和医疗专业人员更好地了解和管理罕见病。同时，通过宣传和教育活动，向公众普及罕见病的知识，消除对罕见病的误解和歧视，增强对患者的支持和理解。
霍尔斯医院咨询管理表示，解决罕见病问题需要多方的努力和合作。除了医保和慈善机构的支持，药物研发与价格问题的创新解决方案，社会关注和舆论压力的发声，科学进步和新技术的应用，国际合作与信息共享，以及教育与意识提高，都是推动罕见病治疗和支持的重要因素。通过共同努力，我们可以为罕见病患者带来更多的希望和改善他们的生活质量。
罕见病虽然发生的概率相对较低，但在全球范围内，有大量的罕见病患者。根据欧洲罕见病联盟（EURORDIS）的数据，全球约有3.5亿人患有罕见病，其中许多病例可能未被正确诊断。对于这些患者来说，罕见病并不是一个极端小概率的事件，而是现实生活中的挑战。
我们确实听到了许多关于患者在面对高昂药价时被迫放弃治疗的悲剧故事。这些个案提醒我们，现有的系统和机制尚未完全解决罕见病患者的需求。这就需要我们不断努力，寻求更全面的解决方案，包括政策改革、药物研发创新、社会支持和公众教育等方面的努力。
面对罕见病问题，任何冷漠都是不可接受的。我们应该共同努力，关注患者的权益和需求，推动全球范围内的合作，为罕见病患者提供更好的医疗保障和支持，以减轻他们的负担，并改善他们的生活质量。
人们通过互联网追踪了这种药在国外的售价，发现在澳大利亚，同样的治疗药物只需41美元，相当于人民币280元左右，而在日本几乎是免费的。这使得医院高价销售这种药物的行为显得更加离谱。
国家食药监总局对社会的质疑作出了回应，但问题的根源和责任仍未得到解决。质疑国家是否有《反暴利法》，以及药品价格是否应受到管理和限制。人们担忧孩子的生命问题没有得到解决。
呼吁社会关注和解决这一问题，并强调在面对事关人命的问题时，任何冷漠都是在纵容犯罪。它提出了对于高价救命药物所面临的困境和选择的质疑，并指出这不是极端小概率事件，很多人在天价救命药面前不得不放弃。
这种药物与一种罕见儿童疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）有关，该病在新生儿中的发病率约为1/6000-1/10000。SMA是一种常染色体隐性遗传病，通常患儿的父母都是携带者。
患儿最初会出现无法蹬腿、坐不起来的症状，随后很快会出现呼吸和吞咽障碍，而且容易患肺炎。每一次肺炎，每一次咳痰，都有可能夺走孩子的生命。他们只能依靠咳痰机和呼吸机维持脆弱的生命。如此年幼的孩子就承受了无法忍受的痛苦。
2018年5月，SMA被列入国家卫生健康委员会等部门制定的《第一批罕见病目录》。2018年9月，"诺西那生钠注射液"作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。2019年2月，该药获得中国的优先审评审批，2019年4月28日在上海上市。该药成为中国近1600名SMA患儿的唯一救命稻草。
一、、药物研发与价格问题
针对罕见病的药物研发一直面临挑战。由于罕见病患者数量较少，药物研发的成本往往较高，导致药价居高不下。
对于脊髓性肌萎缩症，目前已有一种可以一次性治愈的药物Zolgensma在美国获批上市。然而，该药的价格昂贵，对于大多数患者来说无法承受。
针对这个问题，一些国家和组织开始探索采取创新的解决方案。例如，一些国家采取了风险共担的模式，与药企签订付费-by-result（按疗效付费）的合同。药企在药物疗效得到确认后，再向国家收取费用。这种模式能够减轻患者的负担，同时鼓励药企进行创新研发。
此外，一些国家还鼓励药物研发机构和药企之间进行合作，共享研发成果和资源，降低药物研发的成本，以期推动罕见病药物的研发和上市。
二、社会关注和舆论压力
社会关注和舆论压力对于推动罕见病药物的合理定价和保障患者权益起到重要作用。当一种药物的高价和患者困境引起公众关注时，舆论的声音会促使政府、医保机构和药企重视并采取行动。
公众可以通过各种渠道发表意见和呼吁，推动相关部门加大研发和审评审批工作，同时争取药物的纳入医保范围，以便更多患者能够获得合理的治疗。
三、科学进步和新技术的应用
科学的进步和新技术的应用也有望为罕见病患者带来希望。随着基因疗法和基因编辑技术的发展，治疗罕见病的前景越来越广阔。这些新技术可能会为患者提供更有效、更个性化的治疗方法，从根本上改变疾病的七、国际合作与信息共享
罕见病是全球性的问题，国际合作和信息共享对于加快罕见病研究和治疗的进展非常重要。各国可以加强合作，共同推动罕见病药物的研发和创新。通过共享研究成果、数据和经验，可以避免重复劳动，提高研究效率，并加速新治疗方法的出现。
一些国际组织和平台已经致力于促进罕见病领域的合作和信息共享。例如，欧洲罕见病联盟（EURORDIS）是一个非营利组织，旨在促进全球范围内的合作，提高罕见病研究和治疗的质量和可及性。类似的组织和平台在其他地区也有类似的作用。
四、教育与意识提高
教育与意识提高在解决罕见病问题中扮演着重要的角色。提高医生和医疗专业人员对罕见病的认识和了解，能够更早地诊断和治疗患者，提高治愈率和生存率。同时，公众的意识提高可以促使社会更关注罕见病患者的需求和权益，推动政策和资源的调配。
通过在医学教育中增加罕见病的内容，提供相关培训和持续教育，可以帮助医生和医疗专业人员更好地了解和管理罕见病。同时，通过宣传和教育活动，向公众普及罕见病的知识，消除对罕见病的误解和歧视，增强对患者的支持和理解。
霍尔斯医院咨询管理表示，解决罕见病问题需要多方的努力和合作。除了医保和慈善机构的支持，药物研发与价格问题的创新解决方案，社会关注和舆论压力的发声，科学进步和新技术的应用，国际合作与信息共享，以及教育与意识提高，都是推动罕见病治疗和支持的重要因素。通过共同努力，我们可以为罕见病患者带来更多的希望和改善他们的生活质量。
罕见病虽然发生的概率相对较低，但在全球范围内，有大量的罕见病患者。根据欧洲罕见病联盟（EURORDIS）的数据，全球约有3.5亿人患有罕见病，其中许多病例可能未被正确诊断。对于这些患者来说，罕见病并不是一个极端小概率的事件，而是现实生活中的挑战。
我们确实听到了许多关于患者在面对高昂药价时被迫放弃治疗的悲剧故事。这些个案提醒我们，现有的系统和机制尚未完全解决罕见病患者的需求。这就需要我们不断努力，寻求更全面的解决方案，包括政策改革、药物研发创新、社会支持和公众教育等方面的努力。
面对罕见病问题，任何冷漠都是不可接受的。我们应该共同努力，关注患者的权益和需求，推动全球范围内的合作，为罕见病患者提供更好的医疗保障和支持，以减轻他们的负担，并改善他们的生活质量。
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